2025-EMA-HUMAN MEDICINES IN 2025 （2025人用药物年度报告）-附下载-药研库

2025 年，欧洲药品管理局（EMA）交出了一份亮眼的药品监管与创新成绩单。从 104 个新药积极授权意见到罕见病治疗的突破性进展，从生物类似药的爆发式增长到全球公共卫生的跨区域协作，这一年的欧盟药品领域，既彰显了医药创新的活力，也体现了以患者为中心的监管智慧。今天，我们就来深度拆解这份关乎健康与希望的年度报告。

一、核心数据概览：创新与规范并行

2025 年，EMA 的新药授权工作呈现 “高批准率、强针对性” 的特点。全年共发布 104 项积极授权意见，涵盖肿瘤、心血管、皮肤科、神经科等多个治疗领域；同时给出 7 项消极意见（因获益 - 风险平衡未达共识），并收到 22 份撤回申请，体现了监管的严谨性。

在积极授权的新药中：

38 个新活性物质，为患者带来全新治疗机制；
16 个孤儿药（罕见病药物），延续欧盟对小众患者群体的关注；
4 个先进治疗药物（ATMP），包括干细胞疗法等前沿技术；
41 个生物类似药，创历史最高批准数，大幅提升药品可及性；
6 个 PRIME（优先药品）项目药物获批，加速了未满足医疗需求领域的创新落地；
3 个加速评估、8 个条件批准、2 个特殊情况批准，让急需药物更快抵达患者手中。

二、治疗领域突破

2025 年的获批新药中，多个领域实现 “从无到有”“从有到优” 的跨越，尤其在罕见病、慢性病和疑难病症治疗上，给患者带来了前所未有的希望。

1. 罕见病治疗：小众群体不再 “无药可医”

欧盟一直是罕见病药物研发的 “风向标”，2025 年更是成果斐然。获批的 16 个孤儿药中，多款药物填补了治疗空白：

Vyjuvek（beremagene geperpavec）：用于治疗所有年龄段营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）患者的伤口。这是一种由 COL7A1 基因突变导致的超罕见遗传性皮肤病，患者皮肤易出现水疱和溃疡，此前缺乏有效治疗手段。Vyjuvek 的获批的显著改善了患者的生活质量。
Waskyra（etuvetidigene autotemcel）：全球首个治疗威斯科特 - 奥尔德里奇综合征（WAS）的药物。这种罕见遗传病几乎仅发生在男性身上，会损害血细胞和免疫系统，新药的出现为患者提供了根治性治疗的可能。
Tepezza（teprotumumab）：针对中重度甲状腺眼病（TED），这是一种罕见自身免疫性疾病，会导致眼周组织炎症，此前治疗依赖糖皮质激素或多次手术，Tepezza 为患者提供了更有效的非手术选择。

2. 慢性病与疑难病症：突破治疗瓶颈

除了罕见病，在糖尿病、阿尔茨海默病、脂肪肝等高发或难治疾病领域，新药也实现了关键突破：

Teizeild（teplizumab）：全球首个延缓 1 型糖尿病进展的药物，可让 8 岁以上 2 期 1 型糖尿病患者的 3 期发病时间推迟，为糖尿病防控提供了全新思路。
Rezdiffra（resmetirom）：欧盟首个获批用于治疗非肝硬化代谢相关脂肪性肝炎（MASH）的药物。MASH 是因肝脏脂肪堆积引发的慢性炎症，已成为全球主要肝病之一，该药的获批填补了该领域的治疗空白。
Kisunla（donanemab）：用于治疗早期阿尔茨海默病，患者需通过基因检测排除双拷贝 ApoE ε4 基因，为阿尔茨海默病的精准治疗迈出重要一步。
Brinsupri（brensocatib）：首个治疗非囊性纤维化支气管扩张症的药物。这种慢性进行性肺病会导致气道损伤和黏液异常分泌，新药可有效改善患者的呼吸功能。

3. 肿瘤治疗：精准与创新并行

肿瘤领域仍是新药研发的重点，2025 年获批的多款药物覆盖膀胱癌、白血病、血液系统恶性肿瘤等：

Anktiva（nogapendekin alfa inbakicept）：用于治疗高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC），这类癌症在欧盟每年影响超 20 万人，新药为患者提供了新的治疗选择。
Zemcelpro（dorocubicel）：干细胞疗法，用于治疗血液系统恶性肿瘤患者。对于需要造血干细胞移植但无合适捐赠者的患者，该药成为重要替代方案。
Aucatzyl（obecabtagene autoleucel）：针对复发或难治性 B 细胞前体急性淋巴细胞白血病，为化疗无效的患者带来希望。

三、生物类似药爆发

2025 年最值得关注的趋势之一，是生物类似药的 “井喷式” 获批 —— 全年 41 个生物类似药通过 EMA 评估，其中 23 个含地诺单抗（治疗骨质疏松、骨丢失等内分泌疾病的单克隆抗体）。

生物类似药与原研药具有相同的活性成分、疗效和安全性，且价格更具优势。自 2005 年欧盟建立生物类似药监管框架以来，EMA 已批准 165 个生物类似药，这些药物不仅成为医疗成本控制的重要抓手，更让更多患者能够负担得起原本价格高昂的生物制剂，尤其在慢性病长期治疗中发挥着关键作用。

四、早期获取机制：让 “救命药” 加速抵达

为了满足未被满足的医疗需求，EMA 通过多种灵活监管机制，让急需药物更快惠及患者：

加速评估：3 个药物通过该机制获批，评估周期从 210 天缩短至 150 天，包括 HIV 预防药物 Yeytuo、肺病药物 Brinsupri 等；
PRIME 优先药品：6 个 PRIME 指定药物获批，该项目通过优化数据生成和加速评估，让潜力新药提前落地，覆盖肿瘤、罕见病、疫苗等领域；
条件批准：8 个药物获得条件批准，基于初步临床数据提前获批，同时要求企业在获批后补充完整数据，兼顾 “速度” 与 “安全”；
特殊情况批准：2 个药物通过该路径获批，适用于因患者数量极少、收集完整数据不道德或科学认知存在缺口而无法通过标准程序批准的药物，如血液系统疾病药物 Imreplys。

五、全球视野：欧盟药品助力全球公共卫生

2025 年，EMA 通过 “欧盟全民药品计划（EU-M4All）”，与世界卫生组织及目标国家监管机构合作，推动多款药物惠及欧盟以外地区：

伊维菌素 / 阿苯达唑复方制剂：获批用于治疗淋巴丝虫病等被忽视的热带病，埃塞俄比亚、肯尼亚等国监管专家参与了评估；
达匹韦林阴道环：将适应症扩展至 16 岁以上女性，此前仅批准用于 18 岁以上女性，助力青少年女性 HIV 预防；
Lenacapavir Gilead：用于 HIV 暴露前预防（PrEP），每年仅需皮下注射 2 次，大幅提升患者用药依从性，乌干达、南非、泰国等国专家参与评估。

这些举措不仅支持了全球监管能力建设，更让欧盟的药品监管成果服务于更广泛的全球公共卫生需求。

六、安全守护：全生命周期监测，筑牢用药防线

药品获批并非监管的终点。2025 年，EMA 持续加强药品全生命周期安全监测，针对多款药物发布重要安全建议：

优化阿奇霉素的使用建议，删除部分适应症，以减少抗生素耐药性；
调整氯氮平的风险最小化措施，基于新证据减少血液监测频率，同时简化监测指标；
为奥施康定（阿片类药物）添加黑框警告，强调其成瘾风险 ——2016-2023 年欧盟阿片类药物使用障碍相关不良事件报告率较 2012-2015 年翻倍，且 2024 年未下降；
暂停 Oxbryta 的上市授权，因最新临床试验显示该药可能增加患者突发疼痛和死亡风险；
更新司美格鲁肽的产品信息，将罕见副作用 “非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）” 纳入警示。

这些措施既保障了患者用药安全，也体现了 EMA“动态监管、科学调整” 的原则。