202507-EMA-Review of AI/ML applications in medicines lifecycle (2024)药品生命周期内人工智能和机器学习的应用-附下载-药研库

当 AlphaFold 精准预测蛋白质结构加速药物靶点发现，当数字孪生技术缩减临床试验周期，当 AI 算法实时监测上市药物的安全信号 —— 人工智能（AI）与机器学习（ML）正以颠覆性力量，渗透药物从实验室到患者手中的每一个环节。近日，欧洲药品管理局（EMA）发布的《2024 年药物生命周期中 AI/ML 应用回顾》报告，系统梳理了这一领域的现状、机遇与挑战，为我们揭示了医药科技融合的全新图景。

一、药品生命周期内AI的全面运用

药物研发向来是一场 “高投入、高风险、长周期” 的持久战，而 AI 正成为破解这一困局的关键变量，其应用已覆盖从早期发现到上市后监测的完整生命周期。

在药物发现阶段，AI 彻底改变了传统 “试错式” 研发模式。借助深度学习算法，研究人员能够快速筛选海量化合物、预测药物与靶点的结合亲和力，甚至设计全新的蛋白质分子。诺贝尔获奖技术 AlphaFold 通过精准的蛋白质结构预测，让药物靶点验证效率提升数倍；AI 驱动的药物重定位技术更显神通，已成功挖掘出现有药物在罕见病、胶质母细胞瘤等领域的新适应症，将研发周期从数年缩短至数月。

进入非临床开发，AI 助力实现 “减少动物实验、优化安全评估” 的目标。通过构建 pharmacokinetics（药物代谢动力学）和毒性预测模型，AI 能精准评估药物的吸收、分布、代谢等特性，Toxometris.ai 等工具已展现出预测人体致癌风险的潜力。这不仅降低了对动物实验的依赖，更让安全评估的准确性和效率大幅提升。

在临床试验领域，AI 的价值体现在 “精准化” 与 “高效化” 两大维度。利用自然语言处理（NLP）分析患者报告数据，能深度挖掘治疗体验与情绪反馈；虚拟人类双胞胎（VHTs）技术可模拟临床试验对照组，减少实际受试者数量并加速试验进程 ——Unlearn.AI 的数字孪生技术、欧盟资助的 EDITH 平台，正推动临床试验从 “大规模招募” 向 “精准匹配” 转型。

精准医疗则是 AI 赋能的核心亮点。通过整合患者基因型、生物标志物和临床数据，AI 算法能制定个性化治疗方案：iRITUX 试验中，AI 驱动的治疗方案为膜性肾病患者带来精准干预；针对疟疾、结核病的 pharmacometric 模型，可根据患者基因特征调整剂量，显著提升治疗效果。

从产品信息到生产制造，AI 同样发挥着优化作用。FDA 开发的 AI 框架能自动化处理药物标签文档，减少人为误差并确保合规性；在细胞治疗产品生产中，AI 可实时监测干细胞质量、优化培养条件，让先进疗法的生产更高效、更稳定。

而在药物上市后阶段，AI 成为 pharmacovigilance（药物警戒）的 “智能哨兵”。通过分析电子健康记录（EHRs）和保险数据，AI 能快速识别潜在的不良药物反应（ADRs），FDA 的 Sentinel 计划已用此技术实现上市药物的实时安全监测，为患者用药安全筑牢防线。

二、机遇与挑战并存：AI 赋能医药的双刃剑

EMA 报告明确指出，AI 为医药行业带来的机遇堪称革命性。最显著的价值在于效率提升与成本降低——AI 驱动的虚拟筛选让药物发现周期缩短 30%-50%，I 期临床试验成功率较传统方法显著提高；通过减少实验验证和动物实验，研发成本可降低数百万美元。更重要的是，AI 让 “以患者为中心” 的医疗理念落地：精准的治疗方案、个性化的剂量调整，以及更全面的安全监测，最终都转化为更好的患者预后。

但机遇背后，多重挑战仍需突破。数据问题首当其冲：高质量标注数据的稀缺会影响模型性能，而患者数据的隐私保护（如 GDPR 合规要求）限制了数据共享。合成数据和联邦学习虽为解决方案，但合成数据的隐私安全性、联邦学习的技术适配性仍需完善。

模型的可解释性与监管适配是另一大痛点。深度学习的 “黑箱” 特性，让监管机构难以追溯预测依据，这与医药行业的严格监管要求存在矛盾。此外，AI 模型的标准化缺失、与现有研发流程的整合难度，以及临床医生对 AI 建议的接受度，都制约着技术落地。

资源分配不均也不容忽视。大型药企凭借充足预算可获取先进计算资源，而学术机构常因缺乏高端 GPU 难以开展前沿研究，这可能加剧行业创新鸿沟。

三、政策与资金双轮驱动 AI 医药创新

为推动 AI 在医药领域的规范化应用，欧盟正通过政策引导与资金支持双向发力。欧盟 4Health 计划已启动 AI 医疗专项资助，截止 2025 年 1 月 22 日接受申请；多个重点项目已落地见效：DREAMS 项目利用 AI 挖掘罕见病治疗的重定位药物，QUANTUM-TOX 通过 AI 优化毒理学预测，OPTIMA 平台打造 GDPR 合规的肿瘤真实世界数据生态。

这些举措不仅聚焦技术研发，更注重建立统一标准 —— 如参考 OECD 的 (Q) SAR 评估框架，推动 AI 模型在毒理学领域的标准化验证，为监管机构提供明确的评估依据。EMA 也在积极调整内部流程，培训监管人员评估 AI 驱动的药物申请，让监管框架与技术创新同频共振。